Perspectives de la thérapie cellulaire et génique pour les enfants atteints de maladies génétiques rares : le point de vue du Pr Alexandre Belot, rhumatologue pédiatre à l’Hôpital Femme Mère Enfant

Soigner et guérir définitivement des enfants atteints de maladies aujourd’hui incurables

« Ces dernières années, on a assisté à une révolution génomique : on peut maintenant explorer le génome d’un patient pour quelques centaines d’euros. On a ainsi découvert que certaines maladies que l’on ne comprenait pas bien (et donc considérées jusqu’ici comme « complexes ») sont en réalité des maladies génétiques, c’est-à-dire que c’est la dysfonction d’un gène particulier qui cause la maladie. Par exemple, on sait aujourd’hui que 10% des lupus systémiques de l’enfant âgé de moins de 18 ans sont causés par une anomalie génétique. Si on parvient à modifier génétiquement les cellules en cause, autrement dit, à corriger l’anomalie dans les cellules de nos patients, on pourra soigner définitivement ces enfants qui ont une maladie chronique qu’on ne sait pas guérir aujourd’hui, et qui doivent donc prendre des traitements immunosuppresseurs prolongés, parfois à vie. Avec le projet VINCI, on vise véritablement la guérison de ces enfants !

Par ailleurs, quand on travaille sur le traitement des maladies génétiques rares, on améliore forcément notre compréhension des maladies génétiques plus répandues, et on ouvre donc les perspectives de traitements pour tous les enfants qui en souffrent. »

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